Vacunas

 

Vacuna Contra el Parkinson

Hasta 2012 se consideraba que la enfermedad de Parkinson carecía de tratamiento. Sin embargo, el año pasado la empresa austriaca Affiris AG probó la vacuna PD01A, no para aliviar los síntomas como antes, sino a curar la enfermedad. El fármaco obliga al organismo a destruir la proteína tóxica alfa-sinucleína que se acumula en el cerebro y que causa la muerte del sistema nervioso.

En breve darán comienzo los ensayos clínicos de una vacuna nueva contra la enfermedad de Parkinson que podría ofrecer beneficios considerables en comparación con los tratamientos ya disponibles.

La vacuna, desarrollada mediante el proyecto financiado por el 7PM SYMPATH, podría influir en la progresión de la enfermedad en lugar de tratar únicamente los síntomas.

De resultar efectiva, lograría mejorar la calidad de vida de cientos de miles de personas, dado que la enfermedad de Parkinson es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común entre los más mayores (solo en Europa la sufren cerca de 1,2 millones de personas).

Aún no existe cura y las medidas terapéuticas disponibles abordan tan solo sus síntomas. Esta enfermedad suele manifestarse primero mediante síntomas no motores y progresa de forma lenta pero constante hasta debilitar enormemente al paciente.

A todo ello se suma la presión social y económica, que ejerce la necesidad de proporcionar asistencia sanitaria a los más mayores.

fase I

Un tratamiento que podría retrasar o detener la enfermedad de Parkinson hoy dio un paso más cerca de llegar un día a la farmacia. La biotecnológica austriaca AFFiRiS AG anunció resultados positivos de la prueba de seguridad de la Fase I de una vacuna contra la alfa-sinucleína.
Alfa-sinucleína es la proteína que se aglomera en las células de las personas con Parkinson, y AFFiRiS espera detener la enfermedad mediante la inducción de anticuerpos contra la acumulación de alfa-sinucleína. La Fundación Michael J. Fox financió este trabajo con cerca de 2 millones de dólares, en primer lugar con una subvención para un estudio pre-clinico y luego 1,5 millones de dólares en 2011 para el ensayo de Fase I. Es el primer medicamento contra la alfa-sinucleína que llega a los ensayos clínicos.
"Un tratamiento que podría retrasar o detener la progresión del Parkinson sería un cambio radical para los cinco millones de personas en todo el mundo que viven con esta enfermedad y los muchos más que lo serán potencialmente, ya que nuestra población envejece," dijo el CEO de MJFF Todd Sherer, PhD. "Este ensayo es uno de los pasos más prometedores hacia esa meta."
En dos dosis diferentes del fármaco, llamado PD01A, se demostró seguro y tolerable. La mitad de los vacunados mostraron anticuerpos a la alfa-sinucleína, que es un signo prometedor, pero muy temprano. Los ensayos adicionales deberán llegar a probar un beneficio significativo de PDO1A en los pacientes.
El siguiente paso es un estudio mas profundizado que pondrá a prueba la seguridad y el efecto de una vacunación de refuerzo (otra dosis). MJFF apoyará que el ensayo, que tendrá lugar en Viena, Austria, y empezar a reclutar voluntarios en septiembre.

El objetivo de la vacuna
Esta nueva vacuna fija su blanco en una proteína específica denominada alfa-sinucleína, que desempeña una función básica en la aparición y la progresión del Parkinson y en el síndrome de Shy-Drager.
Este síndrome es de naturaleza neurodegenerativa y de evolución rápida y normalmente provoca la muerte en un plazo de nueve años. Se asocia con la degeneración de las células nerviosas en zonas concretas del encéfalo y provoca problemas relacionados con el movimiento y el equilibrio.
Los ensayos, aleatorizados y controlados con placebo, se ejecutarán en Viena e Innsbruck (Austria). Con ellos se garantizará la seguridad y la tolerabilidad de la vacuna. Los investigadores al cargo del estudio evaluarán además la actividad inmunológica y clínica de la vacuna en los pacientes.
El comienzo del ensayo clínico se produce tras haber transcurrido tan solo un año desde la puesta en marcha del consorcio de SYMPATH, lo que da una idea del grado tan elevado de cooperación alcanzado por los socios.
El proyecto, activo hasta septiembre de 2017, recibió cerca de seis millones de euros mediante el Séptimo Programa Marco de la Unión Europea y la coordinación de su ambicioso programa científico corre a cargo de AFFiRiS, entidad sita en Viena (Austria). Sus socios son cinco universidades y tres pymes de toda Europa. 
 

El resultado de la investigación del matemático Max Little abriría una nueva vía de detección no invasiva y barata a la hora de detectar de forma rápida la enfermedad.
Un ensayo que está llevando a cabo estos días en la conferencia en Edimburgo TEDGlobal pidiendo a voluntarios para contribuir en una base de datos de voz enorme.
Cuenta Little que ha descubierto que los síntomas del Parkinson pueden ser detectados mediante algoritmos informáticos que analizan las grabaciones de voz. Y las primeras pruebas le han dado la razón, ya que el sistema ha sido capaz de detectar las personas con Parkinson con una precisión del 86%.
Little comenzó a interesarse en la comprensión de la voz desde una perspectiva matemática mientras estudiaba para su doctorado de Universidad de Oxford en 2003

Buscaba una aplicación práctica y la encontré en el análisis de trastornos de la voz. Por ejemplo cuando la voz de alguien se ha roto por exceso de uso o después de la cirugía en las cuerdas vocales. En ese momento no se me pasó por la cabeza que las personas con Parkinson y otros trastornos podrían ser detectados por el sistema.

Un encuentro casual con una persona lo cambiaría todo. Sería Andy Grove, uno de los fundadores y ex-ejecutivo de Intel. El hombre fue diagnosticado con Parkinson en el año 2000 y desde entonces se ha comprometido con millones de su fortuna en la búsqueda de investigación de la enfermedad.
De entre los fondos se incluye financiación para el fabricante de chips con el fin de desarrollar sus propios proyectos para controlar los síntomas. Little explicaba que:

Intel usaba dispositivos de detección a través de acelerómetros y también habían grabado las voces de alrededor de 50 pacientes con Parkinson. Una cantidad enorme de datos que no sabían qué hacer con ellos. Ese fue el momento en el que pensamos que mi técnica podría funcionar.
Me pusieron una prueba a ciegas para ver si mi sistema podía detectar a las personas con Parkinson. Tenía un 86% de precisión usando las técnicas que había desarrollado.

Un sistema que según cuenta, “aprende” a detectar diferencias en los patrones de voz:

Es una máquina de aprendizaje. Estamos recopilando una gran cantidad de datos una vez que se sabe si alguien tiene o no la enfermedad. La base de datos luego aprende a separar los verdaderos síntomas de la enfermedad de otros factores.

A partir de aquí, el matemático trata de conseguir el mayor número de voluntarios que contribuyan en un banco de voz inmenso. El hombre busca registrar hasta 10.000 voces y ha puesto en marcha una campaña de voluntariado en hasta 10 países con números de teléfono locales donde aportar. También se puede acudir a una página web dedicada al estudio donde podemos encontrar más información sobre el proyecto.
Una tecnología que se espera que esté al alcance de la medicina en dos años y que podría identificar a un precio más bajo aquellas personas que tienen un alto riesgo de padecer la enfermedad.
"El primer estudio clínico en el mundo para el desarrollo de una vacuna contra la enfermedad de Parkinson fue lanzado por Affiris", indicó la empresa en un comunicado.
La vacuna terapéutica, llamada PDO1A, ataca a una proteína, llamada alfa-synucleína, que desempeña un papel importante en el desarrollo y la progresión de la enfermedad. La PDO1A debe "educar al sistema inmunitario para que éste genere anticuerpos dirigidos contra la alfa-synucleína", explicó Affiris.

"La vacuna ofrece por primera vez la perspectiva de un tratamiento de las causas de la enfermedad de Parkinson", y no sólo de sus síntomas, precisa esta compañía.
Según el estado actual de los conocimientos, la enfermedad de Parkinson es causada por depósitos en el cerebro de alfa-synucleína en forma patológica. Una reducción de los depósitos de esa proteína podría tener efectos benéficos en la evolución del mal, de acuerdo con Affiris.
"Por la primera vez en el mundo, la inmunoterapia es aplicada al tratamiento de la enfermedad de Parkinson", afirmó el director general de la empresa, Walter Schmidt, citado en el comunicado.
La vacuna entró en la primera etapa de su test clínico, efectuado en 32 pacientes en una clínica de Viena. En primer lugar, se trata de determinar si el PDO1A es tolerable y seguro para el ser humano.
Cada paciente es sometido a tests durante 12 meses y el estudio se prolongará hasta fines de 2012, informó a la AFP el responsable médico de este estudio para Affiris, Achim Schneeberger.
Este estudio recibió el apoyo financiero de la fundación del actor norteamericano Michael J. Fox, quien sufre de la enfermedad de Parkinson, por unos 1,5 millones de dólares, agregó Affiris.